美药管局批准“天价药”210万美元一剂 贵在哪?

2019-10-10 来源:未知 责任编辑:-1 点击:

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   原标题:“天价药”210万美元一剂贵在哪?瑞士药厂诺华公司研发的新药“Zolgensma”5月24日在美国上市,该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),不过一剂就要天价210万美元(约合1448万元人民币),被媒体称为有史以来最昂贵的药物。 质疑天价救命药要挟父母?据美国媒体报道,一位美国男孩还在妈妈肚子里5个月的时候,就被诊断出患有SMA疾病,在他出生27天后,医生给他注射一次实验性的治疗药物,希望能修复受损基因。 如今男孩已经4岁多了,身体灵活自如,没有出现SMA迹象。

  
 

   5月24日,美国食药局批准了该实验疗法正式上市,用于治疗2岁以下患儿的罕见单基因疾病。 对此有人质疑,制药公司是以孩子的生命做要挟。

  
 

   公开资料显示,在美国每年大约有450至500名婴儿患有SMA。 回应比传统疗法费用便宜对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO认为:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。

  
 

   我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。

  
 

   ”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。

  
 

   该公司表示,这种基因疗法约为长期治疗费用的一半,患儿若存活5年,相当于每年平均花费万美元,而现有的该疾病疗法,第一年费用就需75万美元。 据了解,在美国这支天价药品在医保范围内。

  
 

   患儿家庭还可以选择分期付款,“就像贷款一样,保险公司会在5年内分期付款。

  
 

   ”上述CEO介绍,这意味着,患儿家庭5年内每年支付万美元。

  
 

   据诺华公司透露,预计今年晚些时候该药将在日本和欧盟获得批准上市。

  
 

   新闻内存SMA是什么疾病?SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。 每10000名新生儿中就有一人受此影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。

  
 

   虽然SMA病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施、无药可医。

  
 

   但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗技术的发展,为该类疾病带来了希望。

  
 

   据诺华公司介绍,目前所有接受试验治疗的儿童都还活着,许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍,有些还能走路。

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